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新西兰中文先驱网 Sophie 编译 据RNZ报道，一名试图为年幼的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者争取药物资助的女性震惊了，因为新西兰药品和医疗设备管理局（Pharmac）表示可能会终止对儿童癌症药物的全面资助，因为她指责Pharmac歧视SMA患儿。现在，这个药品购买机构表示，他们可能就会这样做。
▲SMA患儿面临的困境
Fiona Tolich又在本子上检查了一遍名单，确保每个孩子的名字旁边都有一个蓝勾。然后她把名字大声地数了一遍，当她顺着名单往下数时，几乎听不清楚她数的数。
到目前为止有21个名字。她需要获得每个家庭的许可，以把孩子的照片放进图片里。
第一张照片于周日下午5点21分通过电子邮件送达。“我同意你使用Lincoln（2.5岁）和Harlan（10个月）的照片。”
下一张在四分钟之后收到。Tama坐在轮椅上微笑着，在一个喷泉旁边。“我允许你使用四岁的Tama的照片。”接下来是对Liam、Skylah-Rose和Maia的照片使用许可。
周末Tolich陆续收到一些邮件，包括Ivy、Olive、Heath和Logan的照片，有孩子露齿的微笑、冰淇淋和在海滩的日子。还有Taylor、Charlotte、Ryan和Ava，他们盛装打扮，去动物园玩，或卧病在床。
有一张照片不能使用。“她是不幸去世的孩子之一，”Tolich提醒说。“请从你的文件中删除她的照片，因为她的家人不希望使用在内。”
这些孩子是大约35名患有SMA的新西兰儿童中的一员。SMA是一种严重的神经系统疾病，会导致虚弱和肌肉萎缩。
这是婴儿因基因死亡最常见的原因。如果不进行治疗，最严重的SMA患者会在两岁前死去。
有一种药物可以极大地改善他们的病情——在试验中，近四分之三的两岁儿童看起来可能和手机屏保上对你微笑的孩子一样健康，和你为你女儿生日派对做准备的名单上的孩子们一样健康。
Fiona Tolich把在新西兰（就像在澳大利亚和其他56个国家一样）提供SMA药物作为自己的人生使命。
她从没想过她的战斗会这样结束。好吧，事情还没有结束，但她已经晕眩了——就在她以为自己终于找到了办法的时候。
▲申诉导致了反效果
Tolich无意中发现了新西兰药品法规中一个鲜为人知的漏洞，它被掩埋在了Pharmac一份高技术含量报告的末尾——该药品资助机构在过去三年中提出的许多考虑是否资助SMA药物的报告之一。
在Pharmac的报告中提到的并不是患有SMA的儿童，而是患有癌症的儿童。它说：“医院可以为儿童使用治疗癌症的任何药物，并将有资格获得资助。”
所以癌症患儿可以得到医生认为他们需要的任何药物。Tolich已经根据《人权法案》提出了对患有SMA的儿童的歧视，现在看来她有了一个办法来确保她的申诉是有把握的。
她问道：“为什么你会让患有癌症的孩子生存，而选择让患有SMA的孩子死去呢？”
但今年4月，也就是她提出申诉近一年后，人权诉讼办公室提醒她要谨慎对待自己的愿望。
结果可能是，Pharmac将通过减少儿童癌症药物的获取来“体现公平”。“这将是一个非常令人失望的结果，但Pharmac表示愿意这么做。”
Tolich认为，她为患有SMA的儿童提供救命药物的请求遭到了剥夺癌症儿童治疗的威胁。
“我感觉自己被迫面临了一个双手沾满鲜血的境地。”
▲Tolich也患有SMA
Fiona Tolich专注于为患有SMA的儿童申请药物——她向Pharmac申请的是为18岁及以下的儿童提供药物——以至于她有时会忘记自己也患有SMA。
（ 图为 Fiona Tolich。图片来源：RNZ）
她说：“我经常把它屏蔽掉，因为我花了太多时间为孩子们去争取。但从某种程度上说，我是如此幸运，因为这种病本来可能会糟糕得多。”
SMA的影响很大程度上取决于你什么时候患上它。产前发病会导致婴儿几周内死亡。如果没有治疗，患有严重性SMA的婴儿很难熬到他们的第二个生日。如果这种情况出现在成年期，可能只会有轻微的运动障碍——失去手臂或腿部的力量——但寿命正常。
Tolich 30岁时被诊断出患有SMA。她喜欢运动，但只能放弃跑步和垒球了。她知道自己的缺陷，但这种罕见的基因疾病对她来说是个谜。
“当你被确诊时，你只是被确诊了，然后被甩在了一边：这是对你的诊断，然后就什么都没有了。在新西兰，我从没遇到过像我这样的人。”她说。
▲治疗SMA的有效药物
2018年，Tolich前往美国参加SMA会议。这是一种朝圣，在她眼里，她看到的是某种接近奇迹的东西。
失去爬行能力的患有SMA的孩子还能走路。这些孩子曾经面临着死刑判决，但现在过着接近正常的生活。
“这真是太棒了，所以我回来的时候想‘天哪，我们还有希望’，我知道新西兰是善良和体贴的。我们只是在这里等待治疗。”
Tolich到美国的时候，FDA已经批准了Nusinersen的药物Spinraza，这是一种注射到脊髓周围液体的治疗方法。
Gina O'Grady医生是奥克兰星舰医院（Starship Hospital）的儿科神经学家，她形容Spinraza是“了不起的”，临床试验的结果是“压倒性的”成功。
1型SMA是一种最常见和最严重的疾病，如果不进行治疗，患儿的平均死亡年龄为13个月。在新西兰，儿科神经学家在2014年至2019年期间照顾了7名患有1型SMA的儿童，他们都已经死亡。
“他们通常会因为呼吸虚弱而死亡。肌肉不够强壮，不足以维持生命。”O'Grady解释说。
根据对25名儿童进行养护试验，两岁时72%受治疗的婴儿没有表现出任何SMA的临床症状。
“他们中的大多数发育得就像健康的、正常的婴儿一样，在相应的年龄达到了期望的运动里程碑。”O’grady说。
“这是一种非常有效的药物。对于那些能够获得的人来说，它改变了他们的生活。”
这就是问题所在。由Biogen负责营销的Spinraza每年的费用约为39万纽币。在澳大利亚，父母们为它支付41纽币，或一个处方6.60纽币，因为它是公费药物。
在新西兰，Pharmac自2018年8月以来一直在考虑资助Spinraza的申请，尽管其自己的专家咨询委员会在2020年2月将其列为“高优先级”，但Pharmac仍然不愿为此买单。
▲SMA重在早期治疗
时间对SMA患者至关重要。每一天患儿失去的都是运动神经元，无法恢复。
“越早开始治疗，效果越好。所以最好的情况是有新生儿筛查项目的国家，这样就能在婴儿出生时发现问题，并从第一个月就开始治疗。”O’grady说，“这些人可以过上接近正常的生活。”
Spinraza不能治愈SMA。“如果到了疾病的后期，已经失去了很多运动神经，治疗并不能恢复失去的神经。它是用于减缓和防止运动神经丧失的，这就是为什么我们需要非常早的介入。”
据Biogen估计，在新生儿筛查中加入SMA项目的成本为每人2.60纽币。新西兰没有对新生儿进行SMA筛查，因为如果没有公费的药物，筛查是不道德的。
墨尔本皇家儿童医院神经内科主任Monique Ryan教授说，Spinraza彻底改变了澳大利亚的SMA治疗方法。
2019年，她在提交给新西兰健康特别委员会的一份报告中写道：“越来越多的证据表明，早期治疗几乎能完全根除这种疾病的临床症状，我们的1型SMA儿童现在可以自信地期待长寿了。”
“我只是在猜测，新西兰SMA患儿的父母有多么难捱，当他们知道在澳大利亚的父母能够为他们受影响的孩子获得这种药物时。”
Tolich不需要猜测。她认识许多SMA患儿的家庭。他们经常在孩子确诊的那天给她打电话。她看过他们的照片和视频。她还参加过葬礼。
她已经给总理和卫生部长写了信。她向Pharmac和特别委员会提交了意见书。然后一场异乎寻常的新冠疫情出现了，它导致学校、工作场所和边境关闭。政府动用了数十亿纽币来拯救生命。五百万的团队同舟共济。Tolich束手无策。
▲人权委员会对申诉提出的警告
2020年2月，就在新西兰进入新冠封锁之前，Pharmac的咨询委员会PTAC建议将Spinraza作为一种优先资助药物。
Tolich对这个系统了解得够多了，所以并不为此庆祝。目前有110种PTAC推荐的药物，但Pharmac仍然没有资助，它们在名单上的排名是秘密的。
她越来越沮丧。她说：“目前保护生命的唯一选择是到海外去获得药物。患儿每一天都可能失去一个神经元，可能影响到坐下、站起来、走路、吞咽甚至呼吸的能力。”
当Tolich看到数十亿纽币的资金被用于应对新冠时——她认为这是正当的——这位温文尔雅的前小学教师变成了招聘顾问，她的沮丧变成了愤怒。
2020年5月，她向人权委员会提出申诉，称患有SMA的儿童受到歧视。将近一年后，也就是2021年4月，她收到了回信。
人权诉讼主任Michael Timmins认为，Tolich根据人权法案对Pharmac提出的申诉不太可能成功，因此不同意为此案提供法律代理。
他强调，这并不是基于对申诉的事实基础的考虑，而是因为新西兰人权框架的薄弱。
Timmins写道：“在儿科癌症病例中，Pharmac为肿瘤医生要求的所有药物提供资金。这可能会导致一个争论，即与癌症患者相比，Pharmac歧视SMA患者。”
但随后他提出了警告。
“可能会出现一种风险：解决歧视申诉的办法有可能是通过减少儿科癌症患者获得治疗资金的方法来达成。这将是一个非常令人失望的结果，但这是Pharmac表示愿意做的。”
▲Pharmac或取消对癌症患儿药物的全面资助
Tolich所不知道的是，Pharmac曾经有一段时间考虑过终止对儿童癌症药物的全面资助——这是有历史由来的。
早前，癌症药物预算由地区医管局负责，但2005年，政府开始将预算转交给Pharmac。
2010年，癌症治疗最终完全纳入了主要的Pharmac预算，但儿童癌症药物的复杂性仍然存在。其中一些药物是在临床试验的情况下提供的，另一些药物则没有注册用于儿科。
解决方案是将儿童癌症药物留给各地医管局来决定，并在Pharmac的预算计划下为它们创建一项特殊例外的拨款。
结果是，医院被允许使用任何癌症药物治疗儿童，Pharmac将支付资金。资金来自主要的Pharmac预算，用哪些药物则交由临床医生去决定。
但现在这种情况可能会改变。
Pharmac首席执行官Sarah Fitt表示，目前的情况并不一致，Pharmac将很快咨询其癌症专家委员会和儿科肿瘤学医生做出有关改变。
（ 图为 Sarah Fitt。图片来源：RNZ）
最有可能的结果是儿科癌症治疗决策将纳入Pharmac的常规流程。
她说，每年大约有50名儿童使用特殊例外规定下批准的药物，而Pharmac在这些儿童身上只花费了10亿纽币预算中的200万纽币。
Fitt强调，Pharmac不会取消任何药物。“我们会确保目前使用的所有药物都能继续使用，而且目前资助的药物不会被取消。”
但她说，新的儿科肿瘤药物可能会受到影响。
当被问及新战略是否意味着儿科肿瘤药物的可及性下降时，她说：“这很可能。但这不是我们的意图。我们可能会保持现状，但我们需要做实际工作，与相关人员进行沟通，而不是预先做出任何决定。”
Fitt证实，是Fiona Tolich的人权投诉最终促使Pharmac采取行动。
“这一投诉凸显了这种不一致，我们向Fiona和人权委员会承诺，我们会考虑这一问题，因为相关规定不一致。这是我们一直想做的事情，但在过去几年里我们没能做到。”
虽然Pharmac认为这是一种规定间的矛盾，它最终要解决这一问题，但是Tolich认为这是一种惩罚，或至少是一种威胁。
她说：“到目前为止，我所做的一切都是为了帮助和争取公平，争取获得机会和争取生命。我觉得我的处境是，我可能会因此对一部分患者，一些非常年轻的患者做了相反的事情。这让我觉得很不舒服。”
▲治疗药物太昂贵
目前，新西兰有8名患有1型SMA的儿童的治疗是外包给了一家制药公司。
Biogen公司开展了一项慈善计划，为患有1型SMA的儿童免费提供Spinraza。但是新西兰只有10个名额，而每年有3到4个患有1型SMA的孩子出生。
Starship的Gina O'Grady说：“我们不得不告诉患儿的家人孩子会死亡，在新西兰没有可用的治疗方法，这绝对是毁灭性的。”
Biogen负责澳大利亚和新西兰业务的总经理Kylie Bromley告诉RNZ，在过去两年中，该公司曾七次与Pharmac沟通，每次都提供了更低的价格。
“我们知道，这一延迟已经使大约35名儿童在此期间面临显著的功能衰退，甚至可能死亡的风险。”
Bromley说，这项爱心计划是为了挽救患有SMA的婴儿的生命而开展的，目前还正在寻求公费治疗，不能把计划作为卫生医疗服务的替代。
该公司在2020年7月写给Tolich的一封信甚至更加直白。
“根据我们和Pharmac打交道的经验，我们最近毫不奇怪地获悉，在20个经合组织可比国家中，新西兰在获得现代药品方面仍然排在最后一位，这与新西兰描绘的自己是一个关心弱势群体的公平社会的形象不符。”
鉴于该公司这种药物每年的费用约为39万纽币，这番说教可能听起来有些空洞。但Bromley说，Biogen的定价是根据研发药物的创新和研究成本以及对患者和社会的价值来确定的。
Spinraza的成本与Kalydeco类似，Kalydeco是一种治疗囊性纤维化的药物，Pharmac于2020年1月同意资助Kalydeco——也就是在申请了6年后。
尽管Spinraza的“标价”为每年39万纽币左右，但制药行业专家估计，Pharmac通常会通过保密的谈判获得50%的折扣。在此基础上，为35名儿童提供Spinraza治疗每年将花费约700万纽币。
▲记者的话
孩子们的照片在我去Tolich家拜访后的一个星期不断发过来。
现在我也创建了自己的名单，在每个孩子的名字旁边用蓝色的勾号标出。我的笔记本上有两栏。左边一栏是22个仍然活着的孩子的名字，右边一栏是2个已经死亡的孩子的名字。两个孩子的家人也同意我使用孩子的照片。
（ 图为死于 SMA的患儿 Kulture【左】和 Samreet【右】。图片来源：RNZ）
Tolich不希望有更多的孩子从左栏被移到右栏。
“我在看孩子们去世后父母发给我的照片，”她说。“我参加过一些死去孩子的葬礼，这些孩子可以通过所谓的治疗得到拯救。世界上其他地区有孩子获得了治疗。”
Tolich觉得她在新西兰已经用尽了大多数办法，所以接下来她将去国外战斗，也许是去联合国。
“长期以来，我们一直把自己描绘成世界上最适合抚养孩子的地方。我不明白我们怎么能坚持这一点，当我们允许自己的国家选择哪些人活着，哪些人死亡，而这两种疾病其实都是可以治疗的。”
* Pharmac表示，由于 Spinraza的专利直到 2030年才到期，他们无法获得 50%的折扣，所以成本将“远远高于” 700万纽币，但他们不会透露具体成本。
